IDH1或IDH2突变是各种类型的血液肿瘤、神经胶质瘤和实体瘤中常见的基因变异。大多数IDH1突变胶质瘤的标准治疗方案仍是手术切除后继以放疗和化疗，仅部分2级患者会采取主动观察并延迟辅助放化疗以避免相关长期毒性。虽然目前已获批准的IDH抑制剂也可用于延迟放化疗，但对许多患者而言，其疗效的持久性仍显不足，这仍是医患面临的重要未满足需求。

Safusidenib是一款新型口服的强效脑渗透性靶向突变IDH1抑制剂。在早期临床研究中，该药表现出良好的耐受性、抗肿瘤活性及高血脑屏障穿透性。

2025年12月3日，全球肿瘤学生物制药公司Nuvation Bio Inc.宣布，一项关于safusidenib（一种新型口服、强效、脑渗透性突变IDH1靶向抑制剂）在未接受过化疗和放疗的2级IDH1突变胶质瘤患者中开展的II期研究取得积极结果，相关论文已获得发表。该研究结果于11月8日首次在线发表于《神经肿瘤学》杂志。

根据新发表的论文报道，这项开放标签、多中心、单臂研究评估了27例IDH1突变2级胶质瘤患者，mg试玩这些患者除切除或活检外未接受过抗癌治疗。

疗效结果显示：研究达到了其主要终点，客观缓解率（ORR）为44.4%。截至2023年3月10日，中位无进展生存期（PFS）尚未达到，中位随访时间为28个月，这显示出safusidenib延缓疾病进展的长期潜力。在24个月时，87.9%的患者保持无进展生存。

在安全性方面，不良事件大多为轻至中度且可控。5例（18.5%）患者出现3级或以上治疗相关不良事件。未报告5级事件。3例（11.1%）患者出现导致研究治疗终止的治疗期间出现的不良事件，其中两例经研究人员认定与safusidenib相关，通过剂量中断和/或适当药物治疗后缓解。

目前有“一项在异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变型脑胶质瘤患者中评价safusidenib erbumine的有效性和安全性的II期、多中心临床研究。”正在招募中！

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